Daniel Bachiller pertenece al Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y trabaja en la fundación pública Caubet-Cimera, junto al hospital Joan March. Su equipo está volcado en la curación de la fibrosis quística, una patología hereditaria y degenerativa para la que actualmente no existe tratamiento. Dentro de las enfermedades clasificadas como ´raras´, es la más frecuente. La esperanza de vida de los pacientes no supera los 40 años debido a la acumulación de moco espeso en los pulmones, lo que provoca frecuentes y graves infecciones y, eventualmente, la destrucción del órgano.
Los afectados sufren una mutación en un gen. Debido a esta mutación, la proteína que interviene en la producción de sudor, jugos gástricos y moco carece de un aminoácido que la impide funcionar correctamente. El equipo de Daniel Bachiller trabaja combinando dos técnicas para subsanar la ´avería´. La primera, y mas antigua, denominada terapia génica, consiste en reparar el gen estropeado sustituyéndolo por uno en buenas condiciones. Esta práctica no es moderna y resulta muy «complicada», reconoce el científico, que ha desarrollado gran parte de su carrera profesional en la UCLA Medical School (California).
La segunda técnica se basa en la extracción de células de la piel del paciente que, como las del resto de su cuerpo, arrastran la tara del gen mutado. Luego, se les aloja un gen normal creado en el laboratorio y se las convierte en células madre, porque estas tienen la ventaja de que se multiplican sin límite y son pluripotentes, es decir, pueden transformarse en cualquier otro tipo de célula, en este caso, de pulmón. «El proyecto se ha orientado a la curación de la fibrosis quística pero puede aplicarse a otras enfermedades hereditarias», sintetiza Bachiller.
Los 800.000 euros concedidos por el Ministerio permitirán que el proyecto alcance un estadio preclínico. «Podremos desarrollar la tecnología que repare la fibrosis quística en ratones y demostrar que los mismos métodos pueden emplearse en células humanas», detalla. Con el dinero contratarán doctores, material de laboratorio y consolidarán la investigación que llevan a cabo en colaboración con dos grupos de investigación canadienses, dirigidos por Andras Nagy y Janet Rossant.
No hay inconveniente ético
La tecnología que emplea Bachiller es puntera a nivel mundial y cuenta con una ventaja: no se basa en el uso de células madres embrionarias. De este modo elude dos obstáculos, el debate ético y los problemas de rechazo tras el trasplante.
A pesar del entusiasmo, Bachiller no quiere lanzar las campanas al vuelo ni levantar falsas esperanzas. El camino es largo. «Lo intentamos, pero no quiere decir que vaya a funcionar. Aunque curemos la fibrosis quística en ratones, luego tendremos que afrontar la fase preclínica en animales más cercanos al hombre, como el cerdo. Si es un éxito, pasaremos a los ensayos clínicos con personas. Trabajamos a largo plazo y para ello necesitamos el apoyo de las instituciones», explica. Así, ya han recibido aportaciones de la Fundación Mutua Madrileña, la Federación Española de Fibrosis Quísticas, la Fundación Respiralia o el Fondo de Investigaciones Sanitarias (FIS).
