Llega a España garadacimab, un nuevo fármaco para un trastorno genético marcado por impredecibles ataques de hinchazón en la piel

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Muere a los 13 años María Caamaño Núñez, símbolo de la lucha contra el cáncer infantil

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La vida de Bosco con 22q11, un síndrome raro que afecta al cromosoma 22: "Otros niños le preguntan por qué no habla bien"

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Sanidad trabaja con las comunidades para que el acceso al fármaco para la 'piel de mariposa' sea "fácil y homogéneo"

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Los endocrinólogos alertan de hasta tres años de retraso en el diagnóstico de la 'enfermedad del cortisol'

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Ian, el niño gallego que lucha contra una enfermedad rara: «Una entre un millón»

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España ya cuenta con el primer fármaco para la ataxia de Friedreich, un trastorno neuromuscular de curso "implacable"

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La farmacéutica que produce la terapia para la piel de mariposa que pide el niño Leo todavía no ha solicitado financiación

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Pacientes con una rara enfermedad genética aplauden la llegada de dos nuevos fármacos: "Estamos en un momento histórico"

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Los internistas piden nuevos fármacos para las enfermedades raras: "El progreso en este campo aún es demasiado lento"

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